Ученые сделали значительный шаг в разработке генной терапии для лечения синдрома Ушера типа 1F

Исследователи из Гарвардской медицинской школы (HMS) разработали новый подход к терапии двойными генами, который может стать революционным в лечении синдрома Ушера типа 1F. Это редкое заболевание вызывает глухоту и прогрессирующую слепоту, что значительно ухудшает качество жизни пациентов. Команда ученых под руководством профессора трансляционной медицины Бертарелли Дэвида Кори разработала метод, который позволяет разделить большой ген PCDH15